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遺伝子治療は、治療用の遺伝子を様々な技術を用いて作製し、体内に投与することで、病気の状態の改善を目指す治療法です。遺伝子治療は、遺伝性の病気のほか、非遺伝性の病気の症状改善や、機能回復への応用も可能です。遺伝子を安全に導入・制御する技術の進歩により、すでに医薬品(製品)として実用化されています。遺伝子治療は、疾患の根本的な原因に直接働きかけることで、一回から数回の治療により病状を大きく改善させる可能性があります。
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