オーファン・ドラッグ（Orphan Drug）
「オーファン・ドラッグ」は希少疾病用医薬品とも呼ばれます。日本では“対象患者数が５万人未満で、医療上特にその必要性が高いもの”などの条件に合致するものとして、厚生労働大臣が指定した医薬品であり、医薬品認可の審査上の優遇や開発費の助成などが受けられます。欧米にも、オーファン・ドラッグの定義は多少異なるものの、ほぼ同様の制度があります。
英語のオーファン（Orphan）には、孤児という意味があります。希少疾病用の医薬品は、開発コストが回収できないことが多く、積極的に開発されないため、まるで見捨てられた孤児のような薬だということから、オーファン・ドラッグと呼ばれます。
